Index protocoale terapeutice (tasata Ctrl + click pe dci)

DCI : DEFEROXAMINUM

Definiţia afecţiunii

Supraîncărcarea cronică cu fier (hemosideroză) secundară transfuziilor repetate de concentrat eritrocitar în:

- beta-talasemia majoră şi intermedia

- sindroame mielodisplazice

- aplazie medulară

- alte anemii

- boli hemato-oncologice politransfuzate

În absenţa tratamentului chelator de fier evoluţia este progresivă spre deces prin multiple insuficienţe de organ datorate supraîncărcării cu fier.

Criterii de includere

pacienţi cu beta-talasemie majoră cu vârste peste 2 ani;

după transfuzia a aprox. 20 unităţi concentrat eritrocitar sau la o valoare a feritinei serice în jur de 1000 μg/l.

Tratament (doze, condiţiile de scădere a dozelor, perioada de tratament)

Dozele standard

la copii 20-40 mg/Kgc (nu se depăşeşte 40 mg/Kgc)

la adult 50-60 mg/Kgc

în perfuzie subcutanată lentă pe parcursul a 8-12 ore/zi, minim 6 nopţi/săptămână prin intermediul unei pompiţe portabile;

în funcţie de vârsta pacientului, greutate şi nivelul feritinei serice cu păstrarea indexului terapeutic (doza medie zilnică de Desferal în mg/Kgc/valoarea feritinei serice în μg/l) sub 0,025;

se asociază vitamina C în doză limitată la 2-3 mg/Kgc/zi (oral şi numai timpul perfuziei);

Chelarea intensivă cu deferoxamină - infuzie continuă 24 ore intravenos sau subcutanat are următoarele indicaţii:

persistenţa valorilor crescute ale feritinei serice;

boală cardiacă semnificativă;

înaintea sarcinii sau transplantului medular.

(doză 50-60 mg/Kgc/zi)

Monitorizarea tratamentului

la fiecare 3 luni:

feritina serică;

monitorizarea creşterii longitudinale şi greutăţii corporale la pacienţii pediatrici; control oftalmologic şi audiologic de specialitate înaintea începerii tratamentului şi la 3 luni pentru pacienţii cu concentraţii plasmatice ale feritinei serice scăzute şi anual în rest;

bianual evaluarea funcţiei cardiace;

anual evaluarea funcţiei endocrine.

Criterii de excludere din tratament

Reacţii adverse:

sistemice cronice:

oculare;

auditive;

displazia cartilaginoasă a oaselor lungi şi coloanei vertebrale asociate cu tulburări de creştere la copiii mici;

sindrom pulmonar acut;

reacţii senzitive generalizate;

reacţii cutanate locale severe;

hipersensibilitate la deferoxamină (şoc anafilactic, angioedem)

Co-morbidităţi:

insuficienţa renală severă;

Non-responder:

nu este cazul

Non-compliant:

datorită administrării subcutanate zilnice complianţa este scăzută la tratament.

Prescripţii

medicul hematolog

COMISIA DE HEMATOLOGIE ŞI TRANSFUZII A MINISTERULUI SĂNĂTĂŢII PUBLICE

DCI : DEFERASIROXUM

Definiţia afecţiunii

Supraîncărcarea cronică cu fier (hemosideroză) secundară transfuziilor repetate de concentrat eritrocitar în:

- beta-talasemia majoră şi intermedia

- sindroame mielodisplazice

- aplazie medulară

- alte anemii

- boli hemato-oncologice politransfuzate

- transplant medular

Evoluţie progresivă spre deces în absenţa tratamentului transfuzional şi a tratamentului chelator de fier.

Criterii de includere

vârsta peste 5 ani

pacienţi cu beta-talasemie majoră cu transfuzii de sânge frecvente (>= 7 ml masă eritrocitară/Kgc şi pe lună);

când terapia cu Deferoxamină este contraindicată sau este considerată inadecvată la următoarele grupe de pacienţi:

▪ pacienţi cu alte anemii;

▪ pacienţi cu vârste între 2 şi 5 ani;

▪ pacienţi cu beta-talasemie majoră şi cu supraîncărcare cu fier datorată transfuziilor mai puţin frecvente (< 7 ml masă eritrocitară/Kgc şi pe lună).

Tratament (doze, condiţiile de scădere a dozelor, perioada de tratament)

după transfuzia a aprox. 20 unităţi masă eritrocitară sau feritinemie în jur de 1000 μg/l;

doza iniţială de 20 mg/Kgc/zi; dacă preexistă supraîncărcare cu fier doza recomandată este de 30 mg/Kgc/zi;

la valori ale feritinei serice sub 1000 μg/l încărcarea cu fier este controlată cu o doză de 10-15 mg/Kgc/zi;

tratament zilnic în funcţie de valoarea feritinei serice, pentru obţinerea unei balanţe negative a fierului.

Monitorizarea tratamentului

	Test	Frecvenţă
	Feritinemie	lunar
	Creatinemie	- de două ori înainte de începerea tratamentului
		- săptămânal în prima lună după începerea tratamentului sau după modificarea dozei, lunar după aceea
	Clearence al creatininei	- înainte de începerea tratamentului;
		- săptămânal în prima lună după începerea tratamentului sau după modificarea dozei, lunar după aceea
	Concentraţii plasmatice ale transaminazelor	lunar
	Proteinurie	lunar
	Indicatori ai funcţiei tubulare	după cum este necesar
	Testare auditivă şi oftalmologică	înainte de începerea tratamentului şi apoi anual

Criterii de excludere din tratament

Reacţii adverse:

creşteri persistente şi progresive ale concentraţiilor plasmatice ale transaminazelor hepatice;

creşteri ale valorilor creatinemiei (> 33% faşă de valoarea iniţială) sau scăderi ale valorilor clearence-ului creatininei (< 60 ml/min.)

modificări semnificative ale rezultatelor testelor auditive şi oftalmologice;

reacţii grave de hipersensibilitate (şoc anafilactic şi angioedemul).

Co-morbidităţi:

insuficienţa renală sau disfuncţii renale semnificative;

insuficienţă hepatică severă;

hipersensibilitate la substanţa activă a deferasirox-ului sau la oricare dintre excipienţi; sarcina.

Prescripţii

medicul hematolog