Las Glucogenosis en España: Situación Actual y Guías Informativas


Terapia génica de la glucogenosis



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Terapia génica de la glucogenosis

Para conseguir desarrollar tratamientos basados en la terapia génica es nece-


sario contar con modelos animales que reflejen en la mayor medida posible las
principales características patológicas de la enfermedad. Todos los tratamientos ex-
perimentales deben testar su eficacia en estos modelos animales. No contamos
con modelos animales para todos los tipos de glucogenosis por lo que solo en-
contramos trabajos dirigidos al tratamiento de aquellas tipos para los cuales exis-
ten modelos animales como las Glucogenosis 1 (1a y 1b),glucogenosis tipo II o
enfermedad de Pompe. En al literatura podemos encontrar una seria de revisiones
donde de se recogen distintos aspectos del estado actual de las aplicaciones de la
terapia génica a las glucogenosis (22-26).


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