Las Glucogenosis en España: Situación Actual y Guías Informativas
Efectos adversos documentados (por ej., enrojecimiento local, dolor óseo, sínto- mas sistémicos
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- 5. CONCLUSIÓN
| Efectos adversos documentados (por ej.,
enrojecimiento local, dolor óseo, sínto- mas sistémicos ). |
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Tabla 3. Recomendaciones para la terapia con GCSF en pacientes con GSD-Ib. Visser y col. (27).
El Neupogen (Filgrastim), un GCSF recombinante, tiene una actividad bioló-
gica idéntica al GCSF endógeno, pero contiene un residuo de metionina N-termi-
nal y no está glicosilado. El Lenograstim es un GCSF glicosilado e "in vitro"
parece ser más potente y estable que el Filgrastim. La significancia clínica de estas
diferencias todavía debe establecerse. Una ventaja de la forma glicosilada es el
menor volumen necesario para inyectar, lo cual lo hace menos doloroso para la
persona.
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Las Glucogenosis en España
En el mismo estudio revisado se observó que la mayor complicación surgida
del tratamiento con GCSF era la esplenomegalia, que remitía al reducir la dosis.
Sin embargo, se conocieron algunos pacientes cuya esplenomegalia e hiperesple-
nismo no mejoró cuando se redujo la dosis, necesitando efectuárseles esplenecto-
mía. Dosis (altas) de GCSF podrían inducir una sobrestimulación de la
hematopoyesis, extramedularmente. Una monitorización estricta del tamaño del
bazo y del recuento total de células sanguíneas antes y durante el tratamiento con
GCSF se hace necesaria. Además, también recomiendan una serie de distintas mo-
nitorizaciones que ya se encuentran especificadas en la tabla 3.
5. CONCLUSIÓN
Aunque en el aspecto molecular y de diagnóstico, las investigaciones efectua-
das para las Glucogenosis tipo I han avanzado de manera exponencial en las dos
últimas décadas, la sensación general es que la mayor parte del conocimiento sobre
esta enfermedades todavía está por descubrir. La bioquímica, fisiología y patolo-
gía todavía no está perfectamente aclarada. Los distintos autores resaltan multitud
de preguntas que permanecen sin respuesta definida y subrayan, de manera espe-
cial, la necesidad imperiosa de aumentar la investigación aplicada sobre este grupo
de enfermedades que, por no tener una incidencia poblacional más acusada, a di-
ferencia de otras que sí la tienen, no se realiza el esfuerzo investigador que nece-
sitaría.
A nivel del Estado Español se observa una alarmante carencia de investiga-
ción, con la excepción de revisiones clínicas puntuales, en este tema. Además no
existe una vía de información y puesta en común clara, que ayude a los facultati-
vos en la toma de decisiones de la mejor estrategia para mejorar la calidad de vida
de sus pacientes. Todo esto redunda en que los afectados no son capaces de apro-
vechar convenientemente las mejoras que se van conociendo a nivel global.
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